США одобрили препарат на основе технологии редактирования генов CRISPR США вслед за Британией одобрили препарат Casgevy, основанный на системе редактирования генов CRISPR, он предназначен для лечения серповидноклеточной анемии. За открытие технологии «генетических ножниц» присудили Нобелевку
Американское управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило терапию на основе генного редактирования CRISPR для лечения серповидноклеточной анемии (наследственная патология, особенность которой— аномальное строение белка крови гемоглобина, в США ею страдают около 100 тыс. человек) у пациентов от 12 лет и старше, сообщает ведомство.
Технология редактирования CRISPR была открыта молекулярным биологом из США, профессором Дженнифер Дудной. В 2020 году они вместе с французской ученой Эмманюэль Шарпантье получили Нобелевскую премию по химии за обнаружение способа изменить ДНК организма. Этот метод редактирования генома, известный как CRISPR-Cas9, получил название «генетических ножниц», он позволяет ученым с исключительной точностью удалять и добавлять части генетического материала.
Соединенные Штаты стали второй в мире страной, разрешившей этот метод лечения: в ноябре одобрение выдали власти Великобритании.
Разрешение получил препарат Casgevy, который разработали компании Vertex Pharmaceuticals и Crispr Therapeutics. Решение о регистрации генной терапии было вынесено на основании данных исследований с участием 44 пациентов с серповидно-клеточной анемией. Заболевание, которым преимущественно страдают чернокожие люди, вызывает сильную боль и повреждения внутренних органов, отмечает The Wall Street Journal. У 95% испытуемых препарат устранил болевые приступы; ни у одного из пациентов не наблюдалось отторжение трансплантата.
Лечение Casgevy— тяжелая процедура; онапроводится только один раз, но процесс подготовки и последующей реабилитациизанимает месяцы, отмечает CNBC. У пациента извлекают стволовые клетки из костного мозга и отправляют в лабораторию для последующего генного редактирования. Человек проходит химиотерапию в течение нескольких дней, затем отредактированные клетки возвращают в организм. После этого человеку необходимо находиться в больнице в течение нескольких недель, пока он не восстановится.
Поделиться Поделиться Вконтакте Одноклассники
